Nadir Hastalıklar ve Türkiye

Avrupa’daki tanımıyla toplumda 2.000’de 1 ya da daha az sıklıkla görülen hastalıklar olarak tanımlanan ve literatürde yaklaşık 8.000’i bulan nadir hastalıkların günümüzde sadece %5’inin tedavisi bulunmaktadır. Dünyada 300 milyondan fazla kişi, yaklaşık %80’i genetik nedenli olan nadir hastalıklarla mücadele ederken, bu hastaların yaklaşık yarısı çocuklardan oluş- maktadır. Ülkemizde ise, akraba evliliği oranlarının yüksek olmasından dolayı yaklaşık 5 milyon kişide herhangi bir nadir hastalık olduğu tahmin edilmektedir.[1]

Nadir hastalıklar konusunda farkındalığı artırma faaliyetleri son derece önemlidir. Avrupa Nadir Hastalıklar Organizasyonu (EURORDIS), 2008 yılında bilinmeyen veya gözden kaçan hastalıklar konusunda farkındalık yaratmak, nadir hastalıklara dikkat çekmek amacıyla her dört yılda bir denk gelen nadir bir tarih olan 29 Şubat gününü “Dünya Nadir Hastalıklar Günü” ilan etmiştir. Nadir Hastalıklar Günü kapsamında tüm dünyada ve Türkiye’de, bu alana yönelik farkındalığı artırmak için hekim veya hasta dernekleri, devlet kurumları ve ilaç firmaları tarafından etkinlikler düzenlenmektedir.

Yurt dışı ilaç listesindeki birçok ilacın geri ödeme kapsamında bulunmaması, fiyatları hayli yüksek olan bu ilaçlar için hastaların tedaviye erişimindeki en önemli bariyer olarak görülmektedir.

Bilindiği üzere, nadir hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlar için “Yetim ilaç” terimi kullanılır. Bu ifadenin kullanılmasının temel sebebi, bu tür ilaçların geliştirilmesinin ve pazarlanmasının genellikle karlı olmamasından dolayı ilaç şirketlerinin bu tedavileri geliştirmek için yatırım yapmamasıdır. Nadir hastalıklar, oransal olarak daha az sayıda insanı etkilediği için, bu hastalıklara yönelik ilaçların geliş- tirilmesi amacıyla yapılan yatırımların maliyetini karşılayacak yeterli bir pazar bulmak zor olmaktadır.

İlaç şirketlerinin ticari firma oldukları dikkate alındığında maliyet-pazar-karlılık kriterleri sebebi ile nadir hastalık konularında Ar-Ge’de tereddütler yaşamaları kaçınılmazdır. İlaç şirketlerinin yetim ilaç olarak tabir ettikleri bu alana yönelik 1980’lerden itibaren, özellikle ABD ve Avrupa’da, nadir hastalık ilaçlarının geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla yasalar kabul edilmeye başlanmıştır. Bu yasalarla, nadir hastalıkların tedavisine yönelik ilaçların araştırılması ve geliştirilmesi için ilaç şirketlerine çeşitli teşvikler sunulmaktadır. Bunlar arasında vergi indirimleri, pazarlama haklarına yönelik özel garantiler ve araştırma ve geliştirme süreçlerinde yardım bulunmaktadır. Bu tür yasal teşvikler sayesinde, nadir hastalıklar için daha fazla ilaç geliştirilmiş ve piyasaya sürülmüştür. Türkiye’de ise bu konuda henüz bir yasal düzenleme bulunmamaktadır. Ülkemizde nadir hastalığı olan bireylerin kullanması gereken yetim ilaçlar çoğunlukla yurt dışından ithal edilmekte olduğundan dışa bağımlılık söz konusudur.

Nadir hastalıklar alanında, hastaların ihtiyaç duydukları tedavilere sürdürülebilir bir şekilde erişmelerinin sağlanması, mevcut tedavilerin hastalara mümkün olan en kısa zamanda ulaşması ve yeni tedavilerin geliştirilmesi, tüm paydaşların etkin iş birlikleri ile mümkün olacaktır.

Türkiye, yüksek akraba evliliği oranı ve yüksek nüfusu nedeniyle nadir hastalık klinik araştırmaları için önemli bir hasta potansiyelini temsil etmektedir. Türkiye’de Aralık 2021 itibarıyla aktif olan endüstri destekli klinik araştırmalar incelendiğinde; aktif durumdaki 684 araştırmanın 137’sinin (%20,0) nadir görülen kanserler dışında kalan nadir hastalıklara ait olduğu, nadir görülen kanserlerin çalışmaları da dahil edildiğinde bu sayının 431’e (%63,0) çıktığı görülmüştür.[2] Özetle, Türkiye’deki klinik çalışmaların yarıdan fazlası nadir hastalıklar için yapılmaktadır.

Öte yandan, hastalar için sağlığın yüksek seviyede korunmasını esas alarak, ülkemizde henüz ruhsatlı olmayan veya ruhsatlı olup da çeşitli sebeplerle piyasada bulunmayan beşeri tıbbi ürünlerin, yurt dışından şahsi kullanım amacıyla reçeteli olarak temin edilmesi ve hastanelerin yurt dışından toplu olarak ilaç teminine olanak sağlayan ve T.C. Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) tarafından yürütülen yurt dışından ilaç temini, hastaların yetim ilaçlara erişiminde önemli rol oynamaktadır.

Son 10 yılda 11 defa revize edilen “Yurt Dışından İlaç Temini Kılavuzu” ile Türkiye’de bulunmayan bu ilaçlara; ihtiyacı olan hastaların, bilimsel veriler doğ- rultusunda tıbbi, etik ve hukuki perspektifte erişimi hedeflenmiştir. Bu kapsamda hem TİTCK (Etken madde içeriği olarak), hem de Sağlık Bakanlığı’nca yurt dışı ilaç tedarikçisi olarak uygun görülen Türk Eczacıları Birliği (Ticari isimleri içeren) tarafından düzenli olarak listeler yayımlanmaktadır.

Ancak, hastalarına en uygun ve en etkili tedavi yöntemini sunmakla yükümlü olan hekimlerin önerdikleri tedavinin uygulanabilmesinde önemli bir yeri olan yurt dışı ilaç listesindeki birçok ilacın geri ödeme kapsamında bulunmaması, fiyatları hayli yüksek olan bu ilaçlar için hastaların tedaviye erişimindeki en önemli bariyer olarak görülmektedir.

2023 itibarıyla Türkiye’deki hastalar, FDA ve EMA tarafından yetim ilaç statüsü geçerli olan 416 ilacın 76’sı ruhsatlı, 75’i yurt dışı ilaç listesi aracılığıyla olmak üzere toplamda 151 adedine erişebilmektedirler.2 Yurt dışı ilaç listesinde bulunan yetim ilaçların yaklaşık %20’si geri ödeme kapsamında bulunmaktadır. 2020 yılında yapılan, “Hastaların Yenilikçi Tedavilere Erişimi Bekleme (W.A.I.T.)” anketine göre, EMA onayı alan yetim ilaçlara, Türkiye’de yurt dışı ilaç listesi üzerinden geri ödeme tanımlanma sürecinin EMA onayından ortalama 652 gün sonra gerçekleştiği saptanmıştır.[3] Türkiye’de ruhsat alan yetim ilaçlar için bu süre, ruhsat tarihinden itibaren ortalama 461 gündür.

Son 10 yılda 11 defa revize edilen “TİTCK Yurt Dışından İlaç Temini Kılavuzu” ile Türkiye’de bulunmayan bu ilaçlara; ihtiyacı olan hastaların, bilimsel veriler doğrultusunda tıbbi, etik ve hukuki perspektifte erişimi hedeflenmiştir.

Bu gerçekler doğrultusunda hastalar, tedavilerine erişebilmek adına özellikle son yıllarda hukuki yollara başvurmaya başlamıştır. Genel hatlarıyla amaç, vatandaşların anayasadaki sağlık hakkına dayanarak Sosyal Güvenlik Kurumu’na (SGK) açılan davalar sonucunda, mahkeme kararı ile tedavisinde kullanmak üzere ihtiyacı olan ilaca ücretsiz erişim sağlanabilmesidir.

Öte yandan, tüm paydaşlar arasındaki etkileşimi kolaylaştıran ve bilimsel anlamda destekleyici rol oynayan bir konumda bulunan Araştırmacı İlaç Firmaları Derneği (AIFD), ülkemizdeki hastaların uygun tedaviye uygun şartlarda erişebilmeleri için nadir hastalıklar alanındaki paydaşlar ve ilgili kurumlarla iş birliğinde bulunmaktadır.

TRISPERA olarak vizyonumuz, tedavisi bulunan nadir hastalığa sahip hiç kimsenin tedavisiz bırakılmadığı bir dünya için, nadir hastalık tedavilerini ihtiyacı olan tüm hastalara ulaştırmaktır. Nadir hastalıklar alanında, hastaların ihtiyaç duydukları tedavilere sürdürülebilir bir şekilde erişmelerinin sağlanması, mevcut tedavilerin hastalara mümkün olan en kısa zamanda ulaşması ve yeni tedavilerin geliştirilmesi, tüm paydaşların etkin iş birlikleri ile mümkün olacaktır. Bu doğrultuda kurulması gereken ulusal ve uluslararası iş birlikleri önem arz etmektedir.

Referanslar:

1. TÜSEB, «Nadir Hastalıklar Raporu,» İstanbul, 2019
2. IQVIA Türkiye’de Nadir Hastalıklar 2023
3. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2020 Survey